800 miliardi di euro è il fondo di ReArm Europe pianificato dall’esecutivo comunitario destinato a potenziare le capacità militari europee per raggiungere la pace attraverso la forza. Il tutto rientra in strumenti finanziari di emergenza (?) che non prevedonol’approvazione del Parlamento europeo. Inoltre si introduce la possibilità di usare i fondi di coesione (368 miliardi) per progetti di difesa militare. Fondi destinati invece a ridurre le disuguaglianze economiche tra i diversi paesi in infrastrutture, formazione e sviluppo economico.
5 miliardi sarebbe invece la spesa annuale prevista dal Servizio Sanitario Nazionale per assicurare a tutti gli afflitti dalle Malattie Rare le terapie avanzate (Advanced Therapy Medicinal Product o ATMP). Le MR sono un gruppo di patologie definite così per la loro bassa diffusione, colpiscono circa 5 abitanti su 10000 in Unione Europea, 80% è di origine genetica. Le ATMP sono altamente innovative è costituiscono l’unica speranza di cura, ma il prezzo del trattamentosecondo le leggi del libero mercato è estremamente elevato. Sono farmaci che servono a regolare, riparare, sostituire, aggiungere o eliminare una sequenza genica; oppure prodotti di Terapia cellulare somatica, cellule o tessuti modificati provenienti dalla persona o da estranei che vengono introdotti nell’organismo; ovvero prodotti di Ingegneria tissutale che servono a riparare, rigenerare o sostituire i tessuti umani. Gli obiettivi dell’Unione Europea per contrastare l’incidenza delle MR sulla popolazione dovrebbero consistere nella pianificazione di investimenti nella ricerca e nella produzione dei farmaci in istituzioni pubbliche. Invece le Terapie Geniche sono causa di discriminazioni socioeconomiche per l’accesso ai trattamenti. I costi delle terapie sul libero mercato vanno da 50-100 mila fino ad alcuni milioni di euro a paziente. Sono farmaci indispensabili per guarire da malattie come le immunodeficienze (tipo l’Ada-Scid) che prima non lasciavano speranze ai neonati.
Il Piano nazionale sulle Malattie rare 2023-2026 del 24 maggio 2023 prevede delle linee guida che riguardano la prevenzione primaria, la diagnosi, i percorsi assistenziali, i trattamenti farmacologici e non farmacologici, la ricerca, la formazione, l’informazione, i registri e il monitoraggio su scala nazionale. Nel 2023 il Convegno Scienza e innovazione per una sanità efficace e sostenibile, organizzato a Padova ha affrontato il problema della medicina ATMP di precisione, mirata al singolo paziente, in grado di offrire cure personalizzate con la terapia genica.
È di uso comune il termine farmaci orfani per quelli utilizzati nel trattamento delle MR, perché le case farmaceutiche li tolgono dal mercato quando non sono ritenuti più rimunerativi. Esempio di ricatti delle multinazionali del farmaco sono il ritiro fatto nel 2021 dallaBluebird Bio e nel 2022 dalla Orchard Therapeutics, su farmaci che hanno permesso di guarire bambini in tutto il mondo. Come esempio della preoccupazione del libero mercato per la salute della gente è quello che è successo al Bambino Gesù di Roma: sempre l’americana Bluebird Bio ha ritirato il trattamento genico contro la betatalassemia, così 10 ragazzi si sono trovati senza cura. Istituzioni come Telethon fanno ricerca non rimunerativa, però sono costrette ad associarsi con enti privati come il SanrRaffaele. La collaborazione come SR-Tidet dopo la sperimentazione e l’approvazione dell’EMA ha portato alla cessione del brevetto del farmaco Strimvelis alla multinazionale del farmaco GSK. GSK aveva concordato con l’EMA il costo di 594 mila euro per singolo trattamento. Però la produzione del farmaco è stata bloccata e i malati sono rimasti senza cura. Telethon ha deciso di produrre il farmaco e di farsi carico del trattamento.
Questi sono alcuni esempi di una prassi molto diffusa, per cui una soluzione al problema, purtroppo non sempre praticabile, è produrre in proprio il farmaco. È una scelta fatta nell’officina farmaceutica del Bambin Gesù con costi di 70 mila euro a paziente.
Un progetto di morte contro un progetto di vita sono gli 800 miliardi da spendere per gli armamenti contro gli investimenti necessari per la ricerca, la distribuzione e il trattamento con le ATMP in Europa.
Lino Santoro
UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare, Accesso alle terapie, anche avanzate e innovative
– Ministero dell’università e della ricerca, Centro Nazionale per lo sviluppo della terapia genica e farmaci con tecnologia a RNA
– Medicina, Scienza e Ricerca, Terapie Geniche: la nuova sfida è renderle accessibili
– Charitas Sapientia, Giuseppina Bonanno, Terapie Cellulari
– Farmindustria, Medicinali di terapia genica, di terapia cellulare somatica, di ingegneria tissutale
– Thalassemia International Federation, la Terapia genica nella Beta-talassemia
– Pharmastar, Il futuro normativo delle ATMP
– Technical Report VITA, La valutazione economica delle Terapie Avanzate
– Farmindustria, Le Terapie Avanzate in Italia: fotografia e ruolo nel contesto europeo
